퇴행성 신경질환, 신경 재생 Collaboration with 중추신경 표적 벡터 Collaboration with 유전성 망막 질환, 황반변성 망막 표적 벡터 Collaboration with in vivo CAR-X (T/NK/Macrophage) 면역세포 표적 벡터 난청 내이 표적 벡터 Collaboration with 폐동맥 고혈압, 심혈관 리프로그래밍 호흡기/순환기 표적 벡터 Collaboration with 샤르코마리투스병, 듀센 근이영양증 신경-근육계 표적 벡터 Collaboration with Pipelines for Clinical Application

중추신경 표적 벡터

적용질환: 퇴행성 신경질환, 신경 재생

협력연구기관: 세브란스 병원

내이 표적 벡터

적용질환: 난청

협력연구기관: 세브란스 병원

망막 표적 벡터

적용질환: 유전성 망막 질환, 황반변성

협력연구기관: 세브란스 병원

호흡기/순환기 표적 벡터

적용질환: 폐동맥 고혈압, 심혈관 리프로그래밍

협력연구기관: 서울대학교 병원

면역세포 표적 벡터

적용: in vivo CAR-X (T/NK/Macrophage)

협력연구기관: 서울대학교 병원

신경-근육계 표적 벡터

적용질환: 샤르코마리투스병, 듀센 근이영양증

협력연구기관: 삼성서울병원

Featured Pipelines

Pulmonary vessel shuttle vector

Eye(Retina) shuttle vector

CNS(Astrocyte) shuttle vector

GGT-100

혈관평활근세포에 대한 진화적 특이성폐 시스템 전반에 걸친 우수한 확산 특성을 보유한 AAV 벡터 (AAVp2CV)는,
현재 효과적인 치료 옵션이 제한적인 치명적 질환인 폐동맥고혈압에 새로운 근본 치료 접근법을 제시할 수 있을 것으로 기대합니다.

혁신적인 폐조직 표적 특이성

AAVp2CV는 기관내 투여만으로 폐동맥고혈압의 핵심 병리 타겟인 혈관 평활근세포를 선택적으로 공략할 수 있는 세계 최초 수준의 AAV 벡터입니다. 기존의 단순한 표적 친화성 개선을 넘어, 전신 폐 조직 내 ‘바이러스 이동성(motility)’을 활용한 새로운 차원의 표적화 전략을 구현합니다.

독보적인 조직 투과 기술

폐 시스템 전반에 걸쳐 탁월한 조직 투과성과 확산 능력을 보이며, 이는 기존 경쟁 기술과 명확히 구별되는 핵심 기술적 우위입니다. 복잡한 폐 미세환경에서도 안정적인 전달을 가능하게 함으로써 임상 적용 가능성을 근본적으로 확장합니다.

높은 임상 성공 가능성

우수한 조직 투과성과 표적 특이성은 소동물 모델에서의 검증을 넘어 대동물 및 인간 임상으로의 전환 가능성을 뒷받침합니다. 대형 종에서 반복적으로 제기되어 온 전달 효율 문제를 구조적으로 해결함으로써, 임상 성공 확률을 실질적으로 극대화합니다.

질병 치료 효과

선택적이고 고효율적인 유전자 전달을 통해 폐혈관 재형성을 억제하고 폐동맥고혈압의 진행을 예방하는 수준을 넘어 역전시킬 잠재력을 지닌 치료제로 개발되고 있습니다.

GGT-200

광수용체에 대한 진화적 특이성과 다층 망막 전반에 걸친 우수한 조직 확산 특성을 동시에 확보한 AAV벡터로,
광범위한 유전성·퇴행성 망막 질환에 대한 효율적 유전자 전달을 가능하게 합니다

유리체강내 주입을 통한 혁신적인 망막 표적화

유리체 내 단회 투여만으로 광수용체를 선택적으로 표적화하는 차세대 AAV 유전자 치료 벡터입니다.

차별화된 망막 투과 기술

유리체 투여 후 망막층 전반에 걸친 탁월한 벡터 이동성·확산성을 구현하여, 기존 AAV 대비 구조적으로 차별화된
전달 성능을 확보했습니다.

글로벌 경쟁력

마우스·영장류·인간 망막오가노이드 기반의 선별 및 검증 작업을 통해 개발되어, 종간 장벽을 극복할 수 있고
망막 투과력은 극대화한 글로벌 경쟁력을 갖춘 벡터입니다.

전임상에서 입증된 치료 효과

유리체강내 투여만으로 광수용체에서 강력하고 재현성 높은 유전자 발현을 달성했으며, 기존 AAV 대비 우수한 형질도입 효율로 망막 퇴행성 질환 치료 가능성을 전임상에서 확인했습니다.

GGT-300

중추신경계 내 astrocyte에 대한 진화적 표적 특이성을 확보한 AAV벡터로,
알츠하이머병, 파킨슨병, 근위축성 측삭경화증 등 광범위한 신경퇴행성 질환에 적용 가능한 차세대 유전자 치료 전략을 제시합니다.

Astrocyte 표적화 기술

복잡한 중추신경계 세포 환경에서도 astrocyte를 선택적.효율적으로 표적화하는 AAV벡터로, 세포 유형 특이적 CNS 유전자 치료의 새로운 기존을 제시합니다.

신경조직 공간 제어 기술

신경조직 전반에 걸친 캡시드 이동성 및 공간적 전달 제어를 통해, CNS병변 부위 astrocyte 내로의 고효율 형질도
입이라는 핵심 전달 메커니즘을 규명.구현했습니다. 정밀 표적화와 조직내 이동성 제어를 동시에 달성한 차세대 벡터입니다.

질병 환경에서 정밀 제어

정상 및 손상된 CNS환경을 모두 고려한 진화 기반 설계를 통해 개발된 GGT-300은, 표적 병변 부위에서 astrocyte 특이적 유전자 전달과 확산을 정밀하게 조절할 수 있는 성능을 확보했습니다.

혁신적인 신경 회로 재생 치료 전략

in vivo 환경에서 astrocyte을 기능성 신경세포로 직접 리프로그래밍함으로써, 손상되거나 질환이 발생한 CNS 조직 내 신경회로 재생을 유도합니다. 신경퇴행성 질환 치료 패러다임을 전환할 수 있는 게임 체인저급 유전자 치료 플랫폼입니다.

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