퇴행성 신경질환, 신경 재생 Collaboration with중추신경 표적 벡터 Collaboration with유전성 망막 질환, 황반변성 망막 표적 벡터 Collaboration with in vivo CAR-X (T/NK/Macrophage)면역세포 표적 벡터난청내이 표적 벡터 Collaboration with폐동맥 고혈압, 심혈관 리프로그래밍호흡기/순환기 표적 벡터 Collaboration with샤르코마리투스병, 듀센 근이영양증신경-근육계 표적 벡터 Collaboration withPipelines for Clinical Application
중추신경 표적 벡터
적용질환: 퇴행성 신경질환, 신경 재생
협력연구기관: 세브란스 병원
내이 표적 벡터
적용질환: 난청
협력연구기관: 세브란스 병원
망막 표적 벡터
적용질환: 유전성 망막 질환, 황반변성
협력연구기관: 세브란스 병원
호흡기/순환기 표적 벡터
적용질환: 폐동맥 고혈압, 심혈관 리프로그래밍
협력연구기관: 서울대학교 병원
면역세포 표적 벡터
적용: in vivo CAR-X (T/NK/Macrophage)
협력연구기관: 서울대학교 병원
신경-근육계 표적 벡터
적용질환: 샤르코마리투스병, 듀센 근이영양증
협력연구기관: 삼성서울병원
Featured Pipelines
Pulmonary vessel shuttle vector
Eye(Retina) shuttle vector
CNS(Astrocyte) shuttle vector
GGT-100
혈관평활근세포에 대한 진화적 특이성과 폐 시스템 전반에 걸친 우수한 확산 특성을 보유한 AAV 벡터 (AAVp2CV)는,
현재 효과적인 치료 옵션이 제한적인 치명적 질환인 폐동맥고혈압에 새로운 근본 치료 접근법을 제시할 수 있을 것으로 기대합니다.
혁신적인 폐조직 표적 특이성
AAVp2CV는 기관내 투여만으로 폐동맥고혈압의 핵심 병리 타겟인 혈관 평활근세포를 선택적으로 공략할 수 있는 세계 최초 수준의 AAV 벡터입니다. 기존의 단순한 표적 친화성 개선을 넘어, 전신 폐 조직 내 ‘바이러스 이동성(motility)’을 활용한 새로운 차원의 표적화 전략을 구현합니다.
독보적인 조직 투과 기술
폐 시스템 전반에 걸쳐 탁월한 조직 투과성과 확산 능력을 보이며, 이는 기존 경쟁 기술과 명확히 구별되는 핵심 기술적 우위입니다. 복잡한 폐 미세환경에서도 안정적인 전달을 가능하게 함으로써 임상 적용 가능성을 근본적으로 확장합니다.
높은 임상 성공 가능성
우수한 조직 투과성과 표적 특이성은 소동물 모델에서의 검증을 넘어 대동물 및 인간 임상으로의 전환 가능성을 뒷받침합니다. 대형 종에서 반복적으로 제기되어 온 전달 효율 문제를 구조적으로 해결함으로써, 임상 성공 확률을 실질적으로 극대화합니다.
질병 치료 효과
선택적이고 고효율적인 유전자 전달을 통해 폐혈관 재형성을 억제하고 폐동맥고혈압의 진행을 예방하는 수준을 넘어 역전시킬 잠재력을 지닌 치료제로 개발되고 있습니다.
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